Никита и Даня – два чудесных братика, которые родились с одинаковым генетическим заболеванием. Это Миодистрофия Дюшенна.
У мальчиков изменён ген белка дистрофина: из-за этого их мышцы постепенно слабеют. Без лечения дети с таким заболеванием со временем теряют возможность передвигаться, а после у них начинаются проблемы с мышцами дыхания.
Но у Никиты и Дани появился шанс! Команда Института биологии и молекулярной патологии разработала искусственный ген. Введённый в организм, он стимулирует производство утрофина – белка, способного заменить собой дистрофин и выполнять его функции.
Недостаток дистрофина обычно и приводит к мышечной дистрофии, белок необходим для работы клеток. В экспериментах на мышах искусственный ген доказал свою эффективность. Более того, учёным удалось свести к минимуму возможные побочные эффекты генной терапии.
Сейчас Никите и Дане вместе с мамой надо срочно вылететь в Италию, чтобы они могли пройти консультацию и получить назначение экспериментального лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна у доктора Riccardo Masson в клинике Developmental Neurology Unit Department of Paediatric Neurosciences.
Мама воспитывает мальчишек одна, она не сможет оплатить перелёт в Италию самостоятельно. Давайте подарим детям шанс на чудо!
Несмотря на свою болезнь, мальчики не унывают. Даниил, младший, в этом году пошёл в первый класс. У него хороший слух, и он занимается в музыкальной школе.
Никита, старший сын, уже в четвёртом классе. Это ответственный и серьёзный парень. Он увлекается собиранием конструкторов лего и любит рисовать.